Impacto económico de emicizumab en pacientes con hemofilia a con inhibidor en un hospital de tercer nivel Translated title: Economic impact of emicizumab in patients with haemophilia a with inhibitor in a third level hospital

Abstract

RESUMEN Objetivo: Estimar el impacto económico del emicizumab en pacientes con hemofilia A (HA) e inhibidor en un hospital de tercer nivel, comparándolo con las alternativas terapéuticas. Métodos: Se estimó el coste anual del tratamiento de la HA e inhibidor con complejo protrombínico activado (aPCC), factor VII recombinante (rFVIIa) y emicizumab, y varias estrategias terapéuticas: profiláctica, a demanda e inmunotolerancia (ITI). Las dosis utilizadas, localización, frecuencia y gravedad de los sangrados se obtuvieron de la literatura. Resultados: El coste medio anual de la estrategia a demanda con aPCC/rFVIIa y de la estrategia profiláctica fueron 309.523 € y 354.866 €, en un paciente pediátrico y 808.928 € y 926.574 € en un adulto, respectivamente. El coste de la ITI fue 619.644 € y 1.029.399 € en el paciente pediátrico y adulto, respectivamente. Respecto a la estrategia profiláctica, el coste del tratamiento con emicizumab fue un 27,7% menor en el paciente pediátrico (240.255 €) y un 50,8% menor en el adulto (427.266 €). Conclusiones: Emicizumab, además de aportar mejoras clínicas y de calidad de vida a los pacientes con HA, ofrece ventajas económicas frente a los agentes “bypass”.