El farmacéutico en el contexto de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos Translated title: The pharmacist, rare diseases and orphan medicines

Abstract

El tratamiento de las enfermedades raras muchas veces resulta complicado debido a las dificultades que plantean la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos por parte de la industria farmacéutica. Una de las mayores preocupaciones de este grupo de pacientes tan escaso y diverso al mismo tiempo, es el acceso a los fármacos disponibles. La Agencia Europea del Medicamento establece la denominación de medicamentos huérfanos y los incentivos y bases necesarias para su comercialización. La mayoría de los medicamentos huérfanos por sus especiales características, exigen una adecuada vigilancia y control. Los servicios de farmacia hospitalarios están activamente implicados en su gestión y dispensación, así como en un correcto seguimiento farmacoterapéutico de los pacientes.

Translated abstract

Treatment of rare diseases is often complicated due to the difficulties posed by the research and development of medicines by the pharmacological industry. One of the greatest concerns of this group of patients, which is both scarce and diverse, is access to available medicines. The European Medicine Agency establishes the term orphan medicines and the incentives and bases for their commercialisation. Due to their special characteristics, the majority of orphan medicines require suitable vigilance and control. The hospital pharmacy services are actively involved in their management and supply, as well as in a correct pharmacotherapeutic monitoring of the patients.