Efectividad y seguridad de inhibidores de puntos de control inmunitario en pacientes excluidos de ensayos clínicos Translated title: Effectiveness and safety of immune ckeckpoint inhibitors on patients excluded from clinical trials

Abstract

RESUMEN La inmunoterapia ha revolucionado la terapéutica del cáncer en los últimos años y sigue siendo el objetivo principal de numerosas líneas de investigación. Los inhibidores de puntos de control inmunitario (ICIs) son una alternativa muy atractiva para clínicos y pacientes porque han conseguido alcanzar mejores tasas de respuesta y de supervivencia a largo plazo. Además, presentan un buen perfil de tolerancia frente a la terapia oral y los eventos adversos relacionados con la inmunoterapia (irAE) en muy pocos casos causan una morbilidad destacable y la mayoría de pacientes disfruta de una excelente calidad de vida con síntomas mínimos durante el tratamiento. Sin embargo, existe una gran brecha en el conocimiento sobre la seguridad y la efectividad de estos fármacos en algunos tipos de pacientes que por sus características suelen ser excluidos de los ensayos clínicos, resultando difícil inferir los resultados a este tipo de pacientes. Se trata de aquellos pacientes con un sistema inmunológico exacerbado (pacientes con enfermedades autoinmunes) o comprometido (pacientes que han sido sometidos a trasplante hematológico o de órgano sólido o pacientes con infecciones virales crónicas). El objetivo de esta revisión es describir la experiencia del uso de ICIs en este tipo de pacientes y ofrecer al lector, de manera resumida, algunos aspectos clave con el fin de motivar su interés por la investigación en este campo.

Translated abstract

SUMMARY In recent years, immunotherapy has revolutionized the treatment of cancer and remains the main objective of many lines of research. Immune checkpoint inhibitors (ICIs) are a very attractive alternative treatment because they have been achieved better response rates and long-term survival rates in several types of cancer. Furthermore, ICIs have favorable tolerance profiles and immune related adverse events (irAEs) do not usually result in significant morbidity and most patients enjoy an excellent quality of life with minimal symptoms during treatment. However, there is a gap in knowledge on the safety and effectiveness of ICIs in patients who are often excluded from clinical trials due to their characteristics, making it difficult to infer the results of clinical trials to these patients. They are patients with autoimmune diseases or with a compromised immune system (solid organ/hematological transplant patients or with chronic viral infections). The aim of this review is to extend current knowledge of the use of ICIs in these patients, in clinical practice and to propose new research topics.