Resumen Objetivos: Imatinib cambió el paradigma de la leucemia mieloide crónica (LMC), tras lograr en los ensayos clínicos frente a interferón mejor tasa de respuestas y supervivencia libre de progresión, con un aceptable perfil de toxicidad. El objetivo del presente estudio fue evaluar la efectividad, seguridad y adherencia de imatinib en LMC en la práctica clínica habitual. Métodos: Estudio observacional retrospectivo en pacientes con LMC en fase crónica tratados con imatinib. Objetivos principales: respuesta completa hematológica (RCH), respuesta completa citogenética (RCyC), respuesta mayor molecular (RMM), adherencia (ADH) y efectos adversos (EA). Las tasas de respuesta fueron definidas según criterios de The European LeukemiaNet y la ADH como dosis totales dispensadas x 100/dosis totales prescritas. Se consideraron adherentes aquellos pacientes con ADH ≥85%. Variables secundarias: supervivencia libre de progresión (SLP) y global (SG). Resultados: Se incluyeron un total de 39 pacientes. Tasas de respuesta: RCH 100%, RCyC 84,6% y RMM 66,7%. La ADH media al tratamiento fue de 94,9%, con un 92,3% de pacientes adherentes. Las tasas de SLP y SG estimadas a los 8 años fueron 94,4% (IC95%: 86,9-100,0) y 94,4% (IC95%: 87,3-100,0) respectivamente. EA no hematológicos más frecuentes: edemas (53,8%), dolor músculo-esquelético (43,6%) y calambres (38,5%). Se encontró neutropenia y trombocitopenia grado 3-4 en el 10,3% y 5,1% de los pacientes respectivamente. Conclusiones: Imatinib induce respuestas duraderas en una notable proporción de pacientes, consiguiendo mantener la enfermedad bajo control. Este estudio confirma el beneficio de imatinib en práctica clínica habitual. El perfil de seguridad es consistente con los resultados obtenidos en estudios previos.
Abstract Objectives: Imatinib changed the treatment paradigm of chronic myeloid leukemia (CML) after yielding better response rates and progression free survival than interferon-α, with an acceptable safety profile. The aim of this study was to evaluate the effectiveness, safety and adherence of imatinib in the treatment of CML in clinical practice. Methods: Retrospective study carried out in patients with CML in chronic phase treated with imatinib. Primary endpoints: complete hematological response (CHR), complete cytogenetic response (CCyR), major molecular response (MMR), treatment adherence (ADH) and adverse events (AE). Response rates were defined according to the criteria of The European LeukemiaNet and ADH was estimated as number of dosage units dispensed x 100/ number of dosage units prescribed. Patients were adherent if their ADH was ≥85%. Secondary endpoints: progression free survival (PFS) and overall survival (OS). Results: 39 patients were included. Response rates: CHR 100% (39/39); CCyR 84.6% (33/39); and MMR 66.7% (26/39). The mean ADH was 94.9% (59.0%-100%), with a 92.3% of patients considered adherents. PFS and OS rates estimated at 8 years were: 94.4% (95% CI: 86.9-100.0) and 94.4% (95% CI: 87.3-100.0), respectively. Most frequent non-hematological AE: edema 53.8% (21/39), musculoskeletal pain 43.6% (17/39) and muscle cramps 38.5% (15/39). Grade 3-4 neutropenia and thrombocytopenia were found in 10.3% (4/39) and 5.1% (2/39) of patients, respectively. Conclusions: Imatinib induced sustainable responses in a remarkable proportion of real world patients, managing to keep the disease under control. This study confirms the benefits of imatinib in clinical practice. The safety profile was consistent with earlier reports.