Effectiveness studies: advantages and disadvantages Translated title: Estudios de eficacia: ventajas y desventajas Translated title: Avantages et inconvénients des études d'efficacité

Abstract

In recent years, so-called “effectiveness studies,” also called “real-world studies” or “pragmatic trials, ” have gained increasing importance in the context of evidencebased medicine. These studies follow less restrictive methodological standards than phase III studies in terms of patient selection, comedication, and other design issues, and their results should therefore be better generalizable than those of phase III trials. Effectiveness studies, like other types of phase IV studies, can therefore contribute to knowledge about medications and supply relevant information in addition to that gained from phase III trials. However, the less restrictive design and inherent methodological problems of phase IV studies have to be carefully considered. For example, the greater variance caused by the different kinds of confounders as well as problematic design issues, such as insensitive primary outcome criteria, unblinded treatment conditions, inclusion of chronic refractory patients, etc, can lead to wrong conclusions. Due to these methodological problems, effectiveness studies are on a principally lower level of evidence, adding only a complementary view to the results of phase III trials without falsifying their results.

Translated abstract

En los últimos años los así llamados “estudios de eficacia”, tambien denominados “estudios del mundo real” o “ensayos praqmáticos” han qanado una importancia creciente en el contexto de la medicina basada en la evidencia, Esios estudios siguen estándares metodológicos menos restrictivos que los estudios de fase III en términos de la seleccíon de pacientes, la comedicación y otros temas del diseño, y por lo tanto sus resultados deben ser más generalizables que los de los ensayos de fase III, Los estudios de eficacia, como otros tipos de estudios de fase IV, pueden por lo tanto contribuir al conocimiento de los medicamentos y aportar información relevante además de la que se obtiene de los ensayos de fase III. Sin embargo, el diseño menos restrictivo y los problemas metodológicos inherentes a los estudios de fase IV tienen que ser considerados cuidadosamente. Por ejemplo, la mayor varianza causada por los diferentes tipos de confundentes así como los temas de diseños problemáticos, tales como los criterios para los resultados primarios indiferentes, las condiciones de tratamientos no ciegos, la inclusión de pacientes crónicos refractarios, etc. pueden llevar a conclusiones erróneas. Debido a estos problemas metodológicos, los estudios de eficacia se encuentran principalmente en un nivel de evidencia más bajo, agregando sólo una visión complementaria a los resultados de los estudios de fase III sin desmentir sus resultados,

Translated abstract

Ces dernières années, les « études d'efficacité », aussi appelées « études en conditions réelles » ou « essais pragmatiques » ont acquis une importance croissante dans le contexte de la médecine basée sur les preuves. Ces études suivent des standards méthodologiques moins restrictifs que les études de phase 3 en termes deselection des patients, de traitement concomitant et d'autres problèmes de conception ; leurs résultats peuvent donc être plus facilement généralisés que ceux des études de phase 3. Les études d'efficacité, comme d'autres types d'études de phase 4, peuvent donc contribuer à la connaissance des traitements et fournir une information pertinente, s'ajouiantà celle des études de phase 3, il faut cependant soigneusement prendre en compte leur schéma moins restrictif, et les problèmes méthodologiques inhérents aux études de phase 4. Par exemple, une plus grande variance due à différentes sortes de variables confondantes et à des questions délicates de conception, comme des critères de jugement primaires non sensibles, des traitements qui n'ont pas été faits en aveugle, une inclusion de patients chroniques réfraciaires etc... peuvent conduire à des conclusions erronées. Les études d'efficacité, du fait de ces problèmes méthodologiques, sont d'un niveau de preuve nettement plus bas, n'apportant qu'un regard complémentaire sur les résultats des études de phase 3, sans les falsifier.