Concordance between expectations and preferences of patients and evaluation criteria of the European Medicines Agency Translated title: Concordancia entre las expectativas y preferencias de los pacientes y los criterios de evaluación de la Agencia Europea del Medicamento

Abstract

Abstract Objective: The European Medicines Agency's marketing authorisation criteria for drugs are reflected in the European Public Assessment Reports. The objective is to describe the expectations and preferences of our oncohematological outpatients with respect to their oral treatments, and to evaluate the concordance with the results of European Public Assessment Reports. Method: A survey of onco-hematological patients' expectations and preferences about overall survival and quality of life was developed, with three items: expectations on treatment, preferences of benefit and willingness to receive novel treatments with non-definitive results. European Public Assessment Reports of the indicated drugs were reviewed. Kappa index (κ) was used to assess the agreement between patients' expectations and preferences respect to the benefit in overall survival and quality of life described in the corresponding European Public Assessment Report. Concordance between willingness of patients to receive novel treatments and European Public Assessment Reports results was evaluated by absolute agreement (Ao). Results: There were 29 participants, and 19 different European Public Assessment Reports were consulted. Patients' expectations about their treatment: 82.1% expected improvement in overall survival and quality of life; the κ value between expectations and results of European Public Assessment Reports was 0.091 (confidence interval 95%: –0.025 to 0.207). Patients' preferences about benefit of their treatment: 92.6% preferred quality of life; the κ value was 0.016 (confidence interval 95%: –0.127 to 0.160). Willingness to receive novel treatments: 82.1% participants demanded benefit in overall survival or quality of life; exigences were met in Ao = 53.6% of patients. Conclusions: Little agreement was observed between expectations and preferences of our onco-hematological patients and European Public Assessment Reports, according to overall survival and quality of life. Most patients preferred an improvement in quality of life, but also expected an increase in overall survival with their treatment. Almost half of patients would not meet their requirements to receive their drug when it was authorized.

Translated abstract

Resumen Objetivo: Los criterios de autorización de comercialización de medicamentos de la Agencia Europea del Medicamento se reflejan en los European Public Assessment Reports. El objetivo es describir las expectativas y preferencias de nuestros pacientes externos oncohematológicos con respecto a sus tratamientos orales, y evaluar la concordancia con los resultados de los European Public Assessment Reports. Método: Se elaboró una encuesta sobre las expectativas y preferencias de los pacientes oncohematológicos respecto a la supervivencia global y calidad de vida, con tres ítems: expectativas sobre el tratamiento, preferencias de beneficio y disposición a recibir tratamientos novedosos con resultados inmaduros. Se revisaron los European Public Assessment Reports de los fármacos indicados. Se utilizó el índice kappa (κ) para evaluar la concordancia entre las expectativas y preferencias de los pacientes respecto al beneficio en supervivencia global y calidad de vida descrito en el European Public Assessment Report correspondiente. La concordancia entre la disposición de los pacientes a recibir nuevos tratamientos y los resultados de los European Public Assessment Reports se evaluó mediante la concordancia absoluta (Ao). Resultados: Se incluyeron 29 participantes y se consultaron 19 European Public Assessment Reports diferentes. Expectativas de los pacientes sobre su tratamiento: el 82,1% esperaba una mejora de la supervivencia global y calidad de vida; el valor κ entre las expectativas y los resultados de los European Public Assessment Reports fue de 0,091 (intervalo de confianza 95%: –0,025 a 0,207). Preferencias de los pacientes sobre el beneficio de su tratamiento: el 92,6% prefirió la calidad de vida; el valor κ fue de 0,016 (intervalo de confianza 95%: –0,127 a 0,160). Disposición a recibir tratamientos novedosos: el 82,1% de los participantes exigió un beneficio en la supervivencia global o en la calidad de vida; las exigencias se cumplieron en Ao = 53,6% de los pacientes. Conclusiones: Se observó poca concordancia entre las expectativas y preferencias de nuestros pacientes oncohematológicos y los European Public Assessment Reports, según la supervivencia global y la calidad de vida. La mayoría de los pacientes preferían una mejora de la calidad de vida, pero también esperaban un aumento de la supervivencia global con su tratamiento. Casi la mitad de los pacientes no cumpliría con sus requisitos para recibir su medicación cuando ésta fuera autorizada.